Un reciente estudio de la Sociedad Americana de Farmacología Clínica (ASCPT) ha puesto de manifiesto que tanto profesionales de la salud como pacientes carecen de una comprensión adecuada sobre el concepto de aprobación condicional o acelerada en el ámbito de la oncología. Este trabajo, realizado en el contexto de la regulación en la Unión Europea, busca explorar las perspectivas y compromisos que rodean este procedimiento, que permite la autorización de nuevos tratamientos para pacientes con cáncer avanzado antes de que se disponga de datos exhaustivos.
El estudio se basa en una encuesta transversal que reunió las opiniones de evaluadores y expertos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Aunque 351 profesionales fueron invitados a participar, solo 60 completaron la encuesta, lo que plantea interrogantes sobre la representatividad de los resultados obtenidos. A pesar de ello, la mayoría de los encuestados coincidió en que la aprobación condicional “no es bien comprendida por pacientes y médicos”, lo que podría influir en la confianza hacia estos tratamientos.
La controversia sobre las aprobaciones aceleradas no es nueva. Este mecanismo, vigente en Europa y Estados Unidos, permite que nuevos fármacos sean autorizados en situaciones de necesidad médica insatisfecha, donde los beneficios potenciales superan los riesgos asociados a la falta de datos completos. En la Unión Europea, aproximadamente la mitad de las aprobaciones condicionales se han relacionado con tratamientos oncológicos, mientras que en Estados Unidos, el 85% de las aprobaciones aceleradas de la última década han sido para indicaciones de productos oncológicos.
Entre 1992 y 2017, un 35% de las indicaciones para productos oncológicos recibieron aprobación acelerada. Sin embargo, este acceso rápido plantea desafíos significativos en cuanto a la evidencia científica necesaria para respaldar la eficacia y seguridad de estos tratamientos. A pesar de la urgencia de tratar a pacientes con necesidades no cubiertas, la evidencia directa sobre los efectos de estos tratamientos es a menudo insuficiente.
El estudio también investiga las condiciones bajo las cuales se puede otorgar una aprobación condicional. En Europa, esto requiere que un medicamento demuestre una relación beneficio-riesgo positiva y la probabilidad de que se obtengan datos completos tras la autorización. La aprobación tiene una validez inicial de un año, con la posibilidad de renovaciones anuales, siempre y cuando se cumplan las obligaciones de recopilación de datos y estudios adicionales.
Los evaluadores clínicos de la EMA fueron interrogados sobre sus actitudes hacia las aprobaciones aceleradas y la importancia de factores como la actividad antitumoral y la toxicidad a la hora de determinar la idoneidad de estos tratamientos. Las respuestas revelaron una diversidad de opiniones, destacando la necesidad de ensayos clínicos bien diseñados y la preocupación por las posibles toxicidades asociadas a tratamientos que carecen de evidencia exhaustiva.
La encuesta identificó tres grupos distintos de actitudes entre los encuestados: “de apoyo”, “pragmático” y “cauteloso”. Este análisis sugiere que mientras algunos profesionales ven con buenos ojos la actividad antitumoral como un factor compensatorio ante una mayor toxicidad, otros son más reacios a aceptar aprobaciones basadas en datos limitados. Esta variedad de opiniones refleja los dilemas inherentes a la agilidad del proceso de aprobación en el contexto de la oncología.
Además, el estudio abordó la utilización de controles externos como una opción para complementar los ensayos de un solo brazo. Sin embargo, las opiniones sobre la efectividad de esta estrategia variaron. Algunos expertos sugirieron que, aunque las aprobaciones aceleradas pueden facilitar el acceso a nuevos tratamientos, también podrían fomentar una falsa sensación de seguridad ante la falta de datos concluyentes.
“Las aprobaciones aceleradas han permitido que terapias innovadoras estén disponibles para los pacientes años antes de lo que sería posible de otra forma”, señalaron los autores del estudio.
El estudio también destacó que los marcos actuales de beneficio-riesgo en las decisiones de aprobación ofrecen una estructura que, aunque útil, podría mejorarse. Los autores sugieren que sería esencial comunicar con mayor claridad las incertidumbres asociadas a estos tratamientos, así como las expectativas sobre los beneficios y riesgos, para fomentar una toma de decisiones más informada por parte de profesionales de la salud y pacientes.
A pesar de las limitaciones del estudio, como el pequeño tamaño de la muestra y la simplificación de atributos, sus hallazgos proporcionan información valiosa sobre las actitudes hacia las aprobaciones aceleradas en oncología. Mientras el debate sobre la necesidad de un acceso rápido a tratamientos continúa, también lo hace la preocupación por la calidad de la evidencia que respalda estas decisiones.
En conclusión, la investigación sugiere que existe una oportunidad de fomentar una mayor convergencia entre los reguladores de medicamentos y mejorar la comunicación sobre las aprobaciones aceleradas. Esto permitiría que los pacientes, médicos y otros actores del sistema de salud tomen decisiones más fundamentadas y adecuadas a las circunstancias de cada caso, equilibrando la urgencia de tratar el cáncer con la necesidad de asegurar la eficacia y seguridad de los tratamientos disponibles.
