En el marco del 70o Congreso Nacional de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) en Málaga, se llevó a cabo la mesa redonda titulada “Impacto del Real World Data en Enfermedades Raras: aplicaciones prácticas”. Este evento centró su atención en cómo los datos de vida real están revolucionando la evaluación y gestión de los medicamentos huérfanos.
La moderadora, María Reyes Abad del Hospital Universitario Miguel Servet en Zaragoza, destacó la complejidad de investigar patologías con baja prevalencia y la incertidumbre regulatoria que las rodea. Junto a ella, participaron Miguel Ángel Calleja del Hospital Universitario Virgen Macarena en Sevilla y José Ramón Vizoso del Complejo Hospitalario Universitario de La Coruña.
Reyes Abad planteó las dificultades que enfrentan los ensayos clínicos, que suelen incluir pocos pacientes y tener un seguimiento limitado. Además, mencionó los retos éticos relacionados con el uso de placebos y la falta de comparadores. Esta situación, unida a los altos precios de los medicamentos y a decisiones de financiación influenciadas por la evidencia disponible, hace necesario el registro sistemático de datos post-autorización para completar la información sobre efectividad y seguridad a largo plazo.
Miguel Ángel Calleja defendió el valor del Real World Data como un complemento esencial a los ensayos clínicos. Explicó que estos datos permiten observar variables finales que los estudios tradicionales pueden no captar debido a limitaciones de tiempo o tamaño de muestra. Además, subrayó la importancia de adaptar la evaluación a un contexto dinámico, ya que la Unión Europea está trabajando en el análisis de la efectividad de tratamientos en condiciones reales, lo que condiciona precios y reembolsos en los estados miembros.
Calleja también enfatizó la necesidad de que las comisiones de farmacia revisen periódicamente los resultados de salud de los fármacos tras su inclusión, lo que podría abarcar evaluaciones anuales para ajustar precios y condiciones de financiación. “Un medicamento de media trata al 3% de los pacientes en ensayos clínicos, y el otro 97% en la vida real”, resaltó, advirtiendo que ignorar esta evidencia significa renunciar a conocer el impacto real en la mayoría de los pacientes.
En su intervención, José Ramón Vizoso abordó el problema del diagnóstico tardío en enfermedades raras, que puede demorar hasta 10 años. Señaló que la información disponible en historias clínicas representa una oportunidad aún no aprovechada para generar alertas que eviten itinerarios asistenciales fragmentados. Además, argumentó que el Real World Data no solo se centra en aspectos clínicos, sino que también mide la carga para el sistema y para las familias.
Vizoso compartió un caso práctico sobre un medicamento para la ataxia de Friedreich, donde se llevó a cabo una evaluación rigurosa que permitió un acceso temprano, un plan educativo y un seguimiento farmacoterapéutico intensivo. Los resultados mostraron una mejora sostenida y estabilización clínica, sugiriendo que la intervención evitó un deterioro funcional que podría haberse acelerado sin tratamiento.
El evento concluyó con un consenso sobre la necesidad de integrar el Real World Data en la evaluación de medicamentos desde el inicio, conectándolo con historias clínicas y procesos de decisión. La farmacia hospitalaria desempeña un papel crucial en la recopilación y análisis de resultados, así como en la gestión de adherencia y toxicidades, con el objetivo de pasar de una “foto fija” a un “video evolutivo” que permita revisar y adaptar la evidencia constante.
