El Sistema Nacional de Salud (SNS) ha agregado a su cartera de tratamientos el sotatercept, que representa la primera terapia capaz de inhibir la señalización de la activina para el manejo de la hipertensión arterial pulmonar (HAP). Este nuevo medicamento, desarrollado por MSD, promete mejorar la capacidad funcional de los pacientes y brinda una nueva esperanza en el tratamiento de esta compleja enfermedad.
La HAP es una condición poco frecuente que puede resultar incapacitante. Su diagnóstico y tratamiento presentan desafíos significativos, dado que más del 50% de los casos no tienen una causa identificable, lo que, combinado con la inespecificidad de sus síntomas, dificulta su detección y retrasa el diagnóstico. Este jueves, Joaquín Mateos, director médico de MSD en España, destacó que sotatercept representa un avance importante en el campo de las patologías cardiovasculares y cardiorrespiratorias.
El fármaco está diseñado para ser utilizado junto con otros tratamientos de HAP y está indicado para pacientes adultos en clase funcional (CF) II o III de la OMS, con el fin de mejorar su capacidad para realizar actividades físicas. Es la primera terapia en Europa que inhibe la señalización de la activina, mejorando así el equilibrio entre las señales pro y antiproliferativas, lo que modula la proliferación vascular.
En estudios preclínicos, un análogo del tratamiento mostró cambios celulares que se correlacionaron con paredes vasculares más delgadas, una reversión parcial del remodelado del ventrículo derecho y mejoras hemodinámicas. Desde principios de agosto, esta innovación está disponible en el SNS, facilitando el acceso de los pacientes a esta nueva opción terapéutica.
El especialista Alejandro Cruz Utrilla, de la Unidad de Hipertensión Pulmonar del Hospital Universitario 12 de Octubre en Madrid, mencionó que la HAP tiene una prevalencia aproximada de 50 casos por millón de habitantes. Tradicionalmente, se creía que esta enfermedad rara afectaba principalmente a mujeres jóvenes de entre 35 y 45 años, pero datos recientes indican que está afectando a más pacientes en torno a los 60 años, incluyendo tanto hombres como mujeres, y que presentan comorbilidades cardiovasculares y respiratorias.
Por su parte, Gregorio Pérez, neumólogo y coordinador de la Unidad Multidisciplinar Vascular Pulmonar del Hospital Dr. Negrín en Las Palmas de Gran Canaria, explicó que los pacientes suelen experimentar sensación de ahogo, falta de energía y debilidad, debido a la disminución en el gasto cardíaco. Esto impacta negativamente en su capacidad funcional y en sus actividades diarias, llevando a muchos a la depresión y al aislamiento social y laboral.
La HAP se caracteriza por un aumento de la presión en la arteria pulmonar, afectando el funcionamiento del ventrículo derecho. En las últimas décadas, se ha avanzado en la estratificación pronóstica de la enfermedad, considerando la función del ventrículo derecho. Además, han surgido medicamentos vasodilatadores pulmonares que reducen la presión en esta área al dilatar los pequeños vasos pulmonares, mejorando así la función del ventrículo derecho. Cruz Utrilla destacó que sotatercept tiene un mecanismo de acción innovador, siendo el primer fármaco de su clase que inhibe la señalización de la activina.
Es fundamental fortalecer la atención clínica para asegurar que estos avances biomédicos y terapéuticos beneficien realmente a los pacientes. El seguimiento del tratamiento debe incluir una reevaluación periódica del riesgo, clasificando a los pacientes en cuatro estratos (bajo, intermedio/bajo, intermedio/alto y alto), para determinar si es necesario escalar el tratamiento en caso de que no se encuentren en bajo riesgo.
En España existen centros de referencia, como el Hospital Universitario 12 de Octubre y el Hospital Clínic de Barcelona. Cruz Utrilla concluyó que avanzar hacia un enfoque más equitativo y proactivo, basado en reevaluaciones regulares y equipos multidisciplinarios, es tan importante como el desarrollo de nuevos tratamientos.
Pérez también mencionó que, además del sotatercept, se están investigando otros fármacos, como los moduladores de la proteína quinasa, que pueden ser administrados por vía inhalada, lo que permitiría un efecto más directo. Además, hay muchas expectativas en torno a las terapias génicas y celulares que podrían restaurar el equilibrio entre el BMPR2 y los factores de crecimiento transformante, así como la medicina personalizada, que busca ofrecer a cada paciente el tratamiento más adecuado basado en biomarcadores y diagnósticos precoces.
Joaquín Mateos destacó la relevancia de la colaboración entre diferentes actores en el tratamiento de pacientes, mencionando que la colaboración público-privada en ensayos clínicos es un excelente ejemplo de cómo se pueden unir esfuerzos. “En MSD, contamos con un sólido programa de investigación clínica en el área de enfermedades cardiorrespiratorias, abarcando desde patologías prevalentes como la EPOC hasta enfermedades raras como la HAP. Esto demuestra nuestro compromiso con ofrecer más opciones de tratamiento a los pacientes y mejorar su calidad de vida”, afirmó Mateos.
En 2024, MSD España impulsó un número significativo de ensayos clínicos, lo que refleja su compromiso con la innovación y el avance científico. El ensayo clínico que llevó a la aprobación de sotatercept por parte de las agencias reguladoras es un ensayo de fase 3 en pacientes con HAP, que ha mostrado resultados positivos en cuanto a la funcionalidad de los pacientes, así como un balance favorable en eficacia y seguridad. “Creemos firmemente que este fármaco representará un avance crucial en el tratamiento de los pacientes”, concluyó Mateos.
