La FDA anunció el viernes que autorizaría a algunos pacientes con cáncer de páncreas acceder de forma temprana a daraxonrasib, un medicamento que aún no ha sido aprobado pero ha generado resultados clínicos excepcionales. El fármaco, desarrollado por Revolution Medicines, se administra en tres pastillas diarias y será distribuido sin costo para los pacientes calificados.
Los hallazgos recientes sobre daraxonrasib han generado una demanda extraordinaria entre pacientes y médicos. En un ensayo clínico en fase avanzada, el medicamento duplicó el tiempo de supervivencia: las personas que lo recibieron vivieron más de 13 meses, comparado con menos de siete meses en quienes recibieron quimioterapia convencional. El estudio incluyó a 501 pacientes con cáncer de páncreas metastásico que ya habían probado una línea de quimioterapia previa. Este aumento de seis meses en la esperanza de vida representa un avance inédito para pacientes en esa etapa de la enfermedad.
El cáncer de páncreas tiene uno de los pronósticos más sombrío en oncología. La enfermedad mata a más de 50.000 estadounidenses al año, representando aproximadamente el 8 por ciento de las muertes por cáncer en el país. Solo el 3 por ciento de las personas cuyo cáncer se ha extendido a partes distantes del cuerpo viven cinco años tras el diagnóstico. Las opciones de tratamiento disponibles suelen ofrecer resultados limitados.
La solicitud de acceso ampliado responde a la presión sostenida de pacientes y familias que argumentan no tener tiempo para esperar la aprobación formal. Emily Solari, esposa de Ian Spradlin de 46 años, quien padece cáncer de páncreas metastásico, expresó la urgencia: "Estamos en una situación en la que Ian podría estar muerto antes de que esto salga al mercado". Spradlin ya ha probado tres líneas de quimioterapia y dos fármacos experimentales sin resultado.
El acceso ampliado, también conocido como uso compasivo, busca cerrar la brecha de tiempo entre el momento en que un medicamento muestra potencial en estudios y su comercialización. Está dirigido a los pacientes más enfermos que carecen de opciones de tratamiento estándar efectivas. La FDA recibe cientos de solicitudes de este tipo anualmente y ha concedido más del 99 por ciento de ellas.
Daraxonrasib actúa contra una proteína mutada llamada KRAS que impulsa el crecimiento de casi todos los cánceres de páncreas, además de muchos cánceres de pulmón y colon. Desarrollar un fármaco dirigido a KRAS fue considerado durante años imposible por algunos investigadores. La administración Trump ha designado el medicamento para revisión acelerada y podría aprobarlo más adelante este año.
El fármaco suele causar efectos secundarios como erupciones, diarrea, fatiga y náuseas. Algunos pacientes en ensayos clínicos reportaron efectos severos, incluyendo yemas de dedos crudas y partidas. Ben Sasse, exsenador republicano de Nebraska que participa en los ensayos clínicos, atribuyó un sarpullido facial a los efectos secundarios del tratamiento, aunque señaló que el medicamento redujo sus tumores y le permitió disminuir la medicación para el dolor.
Los especialistas en cáncer de páncreas describieron la demanda de pacientes como una avalancha. La doctora Nilofer Azad, de Johns Hopkins Medicine, reportó recibir correos electrónicos diarios de personas de todo el mundo, incluso de quienes vuelan desde el extranjero para ser evaluados. La aprobación de la FDA solo se aplica a nivel nacional, lo que limitará el acceso a pacientes fuera de Estados Unidos.
